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为严重视网膜退化的光遗传学治疗及视锥细胞疾病的基因疗法开发高亮度疗效评估指标

DOI:10.1167/iovs.16-19586 期刊:Investigative Opthalmology & Visual Science 出版年份:2016 更新时间:2025-09-04 15:30:14
摘要: 目的:呈现具有不同尺寸、颜色和图案的刺激物,并覆盖大范围亮度条件。 方法:将暗视条件下MP1设备原有的滤光条替换为定制滑入式托盘,该托盘引入由外接投影仪(由额外计算机驱动)提供的光源。修改MP1软件使其向驱动投影仪的计算机传输视网膜追踪信息。通过高速视频系统同步采集系统输入与输出图像来评估视网膜追踪性能。在暗视与明视范围内,采用非彩色与彩色光栅/背景组合测量空间分辨率。 结果:经改装后实现的视网膜照度范围可达6.8对数单位明视特罗兰(phot-Td);但当前研究仅在受试者中测试了-4至+3对数单位phot-Td的较低范围。针对低视力检测优化光学放大倍率,使用4.5至0.2周/度的光栅。在正常受试者中,通过选择适应条件及光栅与背景波长,分别获取视杆细胞、短波敏感(S-)视锥细胞以及长/中波敏感(L/M-)视锥细胞介导的空间分辨率数据。采用蓝锥单色视患者的数据进行验证性研究。 结论:改装后的MP1设备可发展为以下治疗方案的效果评估工具:适用于严重视网膜变性、极低视力及异常眼动(如计划接受光遗传治疗者),以及计划通过基因治疗改善L/M-视锥细胞功能(超过正常视杆与S-视锥细胞功能水平)的蓝锥单色视等视锥细胞疾病患者。
作者: Artur V. Cideciyan,Alejandro J. Roman,Samuel G. Jacobson,Boyuan Yan,Michele Pascolini,Jason Charng,Simone Pajaro,Sheila Nirenberg
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研究概述 实验方案 设备清单

为严重视网膜退化的光遗传学治疗及视锥细胞疾病的基因疗法,呈现具有不同尺寸、颜色和图案的刺激,并覆盖大范围亮度。

改良后的MP1可发展成为一种疗效评估工具,适用于治疗重度视网膜变性、极低视力和异常眼动患者,以及接受基因治疗以改善L/M锥细胞功能的锥细胞疾病患者。

该研究受限于当前系统在视网膜追踪和刺激方面存在延迟,可能导致预期与实际待刺激的视网膜位置之间出现偏差,尤其在不稳定的眼球中更为明显。此外,所测试的视网膜照度范围也仅限于人体受试者中的较低区间。

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